有望口服治疗脊髓肌萎缩的罗氏/基因泰克的新药无法在预期出结果。
这个决定，是4月7日刚刚宣布的。
在患者社区的一封信中，罗氏/基因泰克公司表示，根据监管机构的要求，已经在今年2月提交了额外的数据，其中包括太阳鱼（SUNFISH）第二部分研究的12个月的数据。
这个额外数据的提交，导致原定于下个月底的决定如今可能无法按期实现。
“FDA最近通知我们，基因泰克提交的额外数据量已导致新药申请（NDA）的审评延期3个月。因此，我们预计FDA不会迟于年8月24日作出决定。”
这个新药申请是去年11月，公司向美国食品和药物管理局（FDA）就risdplam治疗脊髓肌萎缩提交的。
因为Risdiplam此前已经获得了优先审评资格，预计将在6个月后的年5月24日前做出批准决定。
但是，今年2月，FDA要求额外的数据，基因泰克公司提交了包括关键的SUNFISH第2部分研究的12个月数据。
罗氏表示，这是2-25岁年龄的脊髓肌萎缩（SMA）2型或3型患者进行的唯一的安慰剂对照研究。
这些数据在年2月举行的第二届国际脊柱肌肉萎缩科学与临床大会上发表。
目前，这个延期的决定，既不是由于risdiplam的任何疗效或安全问题，也与新冠病*肺炎大流行无关，罗氏表示道。
“我们想向您保证，我们正在与FDA合作，并将尽我们所能支持审评过程，以便尽快向所有能够受益于这个治疗的患者提供risdiplam。”
基因泰克致SMA患者社区的信：
