一.Spinraza(nusinersen),BiogenIdec
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Spinraza(nusinersen)由BiogenIdec和Ionis合作开发，在年12月23日获得美国FDA批准上市，为FDA批准的针对脊髓肌肉萎缩（spinalmuscularatrophy）第一个药物。
FDA对针对这款罕见遗传性疾病药物的上市申请授予了快速通道审评与优先审评资格，另外还获得了孤儿药资格。
SPINRAZA适应症为在儿童和成年患者中脊髓肌肉萎缩(SMA)的治疗，SMN1基因突变导致的，采用脊髓鞘内推注给药。
